Virus za 850 tisuća dolara u SAD-u objavio je najskuplji lijek na svijetu

Najskuplji lijek u povijesti SAD-a je po cijeni od 850.000 USD (48 milijuna rubalja) po pakiranju. Zapamti ovo ime: Luxturna. Od sada je najskuplji lijek na svijetu. Od početka ove godine, pokrenut će tvrtka Philadelphia-based pharmaceuticals Spark Therapeutics, specijalizirana za gensku terapiju..

Izvor: CBS.com

U prosincu 2017. godine američka je agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila Luxturnu gensku terapiju za liječenje rijetke nasljedne bolesti retina - Leber amaprosis. Razvijen od strane američke tvrtke Spark Therapeutics, Luxturna je bila prva genska terapija koja pomoću genetski modificiranog virusa izravno ispravlja genom mrežnice mrežnice u pacijentovom tijelu, osiguravajući djelomičnu obnovu vizije.

RPE65 gen kodira proizvodnju enzima koji je neophodan za normalan vid i odgovoran je za stvaranje svjetlosnih receptora u očima, ali ako osoba dobije svoju neispravnu kopiju, to će uzrokovati Leber amauros ili retinitis pigmentosa. Obje bolesti dovode do oštećenja vida i rizika od sljepoće. Spasenje može biti genska terapija.

Luxturna je otopina s genetski modificiranim virusom koji nosi "ispravni" PRE65 gen. Virus se ubrizgava izravno u očne jabučice i započinje proizvodnju ispravljenog enzima u mrežnici. Operacija traje samo 45 minuta. Prijavljeno je da je jedna doza lijeka. Paket će sadržavati dvije doze - jedan u svakom oku (tj. 425 tisuća dolara po dozi).

Ispitivanje je dokazalo da Luxturna uistinu vraća viziju onih koji imaju rijedak oblik naslijeđenog sljepoće. Procjenjuje se da je oko dvije tisuće ljudi prisiljeno živjeti s ovom dijagnozom u SAD-u.

U početku, Spark Therapeutics će otpustiti lijek na tržište po cijeni od milijun dolara, ali osiguravajuća društva su je nagovorila da nešto smanji. U Americi većina lijekova na recept dobiva barem djelomično od zdravstvenih osiguravatelja..

Iako je to ogromna cijena za lijek, Luxturna je pravi proboj u medicini, jer genetska terapija može pomoći u borbi protiv nasljednih bolesti i raka, većina slučajeva počinje s oštećenjem DNA..

Do danas je najskuplji lijek na svijetu korišten u Europi, ali nije licenciran od strane Sjedinjenih Država, lijek za gensku terapiju Glybera iz uniKure. Trošak je iznosio 1,2 milijuna dolara. Međutim, prošle je godine prekinuto zbog nedovoljne potražnje. Ovaj je lijek namijenjen genskoj terapiji rijetke nasljedne bolesti - nedostatka enzimske lipoproteinaze..